Taysha Gene Therapies erwartet 150 Millionen US-Dollar aus der PIPE-Finanzierung; Bietet Pipeline-Updates

Jul 31, 2023

NEW YORK – Taysha Gene Therapies gab am Montag bekannt, dass es einen Wertpapierkaufvertrag für eine Privatplatzierungsfinanzierung (PIPE) abgeschlossen hat, die voraussichtlich einen Bruttoerlös von etwa 150 Millionen US-Dollar einbringen wird.

Im Rahmen der PIPE verkauft Taysha 122.412.376 Stammaktien zu einem Preis von 0,90 US-Dollar pro Aktie. Anstatt bestimmten Anlegern Stammaktien anzubieten, bietet das Unternehmen vorfinanzierte Optionsscheine zum Kauf von bis zu 44.250.978 Stammaktien zu einem Preis von 0,899 US-Dollar an pro vorfinanziertem Optionsschein.

Die PIPE wurde vom neuen Investor RA Capital Management geleitet und umfasste die Beteiligung eines ungenannten großen institutionellen Investors sowie von PBM Capital, RTW Investments, Venrock Healthcare Capital Partners, TCGX, Acuta Capital Partners, Kynam Capital Management, Octagon Capital, Invus und GordonMD Global Investments und B Group Capital.

Das in Dallas ansässige Unternehmen Taysha sagte, dass die erwarteten 150 Millionen US-Dollar aus dieser PIPE-Finanzierung sowie die 45,1 Millionen US-Dollar an Zahlungsmitteln und Zahlungsmitteläquivalenten zum 30. Juni 2023 seine Cash Runway bis ins dritte Quartal 2025 verlängern werden. Das Unternehmen wird den Erlös verwenden zur Weiterentwicklung seiner experimentellen Gentherapie TSHA-102 bei Rett-Syndrom und TSHA-120 bei Riesenaxonalneuropathie sowie für Betriebskapital und allgemeine Unternehmensausgaben.

Parallel zur Ankündigung der PIPE-Finanzierung berichtete Taysha über seine Finanzleistung im zweiten Quartal 2023 und stellte Updates zu TSHA-102 und TSHA-120 bereit.

Das Unternehmen sagte, es habe von einem unabhängigen Datenüberwachungsausschuss grünes Licht erhalten, erwachsene Patienten mit Rett-Syndrom weiterhin in der REVEAL-Studie der Phase I/II mit TSHA-102 zu dosieren, nachdem der erste Patient, dem in der Studie die Dosis verabreicht wurde, die Behandlung offenbar vertragen hatte eine Besserung der Symptome erfahren. Die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde hat außerdem Tayshas Antrag auf ein neues Prüfpräparat für TSHA-102 genehmigt, sodass das Unternehmen die Gentherapie an pädiatrischen Rett-Syndrom-Patienten testen kann. Das Unternehmen hat außerdem einen Antrag für eine klinische Studie bei der Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte eingereicht und beantragt die Erlaubnis, eine pädiatrische Studie für TSHA-102 im Vereinigten Königreich zu starten.

TSHA-102, das in die Rückenmarksflüssigkeit verabreicht wird, nutzt das Adeno-assoziierte Virus 9, um eine kürzere, aber funktionsfähige Version des MECP2-Gens zu liefern, Mutationen, die die seltene neurologische Entwicklungsstörung verursachen. Die Gentherapie soll die miRARE-Plattform von Taysha nutzen, um die Konzentration des MECP2-Proteins anzupassen und unerwünschte Nebenwirkungen zu vermeiden.

Beim ersten erwachsenen Patienten, der im Rahmen der REVEAL-Studie TSHA-102 erhielt, traten sechs Wochen nach der Einnahme keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf. Auf einer Sieben-Punkte-Skala zur Bewertung der klinischen Ergebnisverbesserungen hatte dieser Patient einen Wert von 2, was „deutlich verbessert“ bedeutet. Auf einer Sieben-Punkte-Skala zur Messung der Schwere der Erkrankung verzeichnete dieser Patient vier Wochen nach Erhalt der Gentherapie eine Verbesserung um einen Punkt. Der Patient berichtete bis zur fünften Woche nach der Behandlung über keine „quantifizierbaren Anfallsereignisse“, und nach sechs Wochen stellten die Forscher Verbesserungen der Atemmuster, der Schlafqualität und der Fähigkeit fest, zu sitzen und Gegenstände zu halten.

„Die Patientin war zum ersten Mal seit über einem Jahrzehnt in der Lage, ohne Hilfe zu sitzen, und sie zeigte zum ersten Mal seit ihrer Kindheit die Fähigkeit, ihre Hände zu lösen und einen Gegenstand sicher zu halten“, sagt Elsa Rossignol, leitende Forscherin bei REVEAL und Mitarbeiterin Professor für Neurowissenschaften und Pädiatrie am Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine in Montreal, sagte in einer Erklärung. „Ich glaube, dass das Erreichen dieser Meilensteine ​​so früh in der Behandlung des Patienten sowie die von uns beobachteten Verbesserungen der Atemmuster und der Schlafqualität äußerst ermutigend sind und das Potenzial von TSHA-102 unterstützen.“

Taysha sagte, dass man im dritten Quartal den zweiten Patienten in der REVEAL-Studie mit TSHA-102 verabreichen und in der zweiten Jahreshälfte weitere Patienten mit der Gentherapie behandeln werde.

TSHA-120, Tayshas Gentherapie für Riesenaxonale Neuropathie, eine äußerst seltene genetische neurodegenerative Erkrankung, geriet Anfang des Jahres ins Stocken, als die FDA sagte, das Unternehmen müsse die Heterogenität der Patienten im Verlauf der Krankheit berücksichtigen. Die Agentur äußerte auch Bedenken hinsichtlich der Verwendung der Skala 32 der motorischen Funktion als Endpunkt durch das Unternehmen. Taysha entwickelte jedoch ein Krankheitsverlaufsmodell unter Verwendung funktioneller, elektrophysiologischer und biologischer Endpunkte und führte damit eine neue Analyse im Rahmen einer Phase-I-Studie des Arzneimittels durch.

Taysha hat diese Daten im Rahmen einer Besprechungsanfrage bei der FDA eingereicht und erklärt, dass sie im dritten Quartal 2023 Rückmeldungen zum weiteren regulatorischen Weg für TSHA-120 erwartet.

Taysha hat derzeit keine vermarkteten therapeutischen Produkte. Im zweiten Quartal 2023 meldete das Unternehmen einen Serviceumsatz von 2,4 Millionen US-Dollar; im Vergleichsquartal 2022 gab es keine Umsätze. Taysha verzeichnete einen Nettoverlust von 24,6 Millionen US-Dollar oder 0,38 US-Dollar pro Aktie, verglichen mit einem Nettoverlust von 34,1 Millionen US-Dollar oder 0,85 US-Dollar pro Aktie im zweiten Quartal 2022.